FDA aprova medicamento para tratamento da esclerose múltipla secundária progressiva

Da redação

São Paulo, 05 de abril de 2019 – O FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou a molécula siponimode para o tratamento de adultos com formas de esclerose múltipla com surtos, incluindo esclerose múltipla secundária progressiva (EMSP) com doença ativa, esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) e síndrome clinicamente isolada (CIS)*. Trata-se do primeiro tratamento oral com indicação prevista em bula para o tratamento da esclerose múltipla secundária progressiva (SPMS) em adultos, produzido pelo laboratório Novartis.

EM é um distúrbio crônico do sistema nervoso central (SNC) que afeta cerca de 2,3 milhões de pessoas no mundo². Existem três formas principais de EM: Esclerose Múltipla Remitente Recorrente (EMRR) (a forma mais comum da condição no diagnóstico), Esclerose Múltipla Secundária Progressiva (EMSP) e Esclerose Múltipla Primária Progressiva (EMPP) ⁸. A EM perturba o funcionamento normal do cérebro, nervos ópticos e medula espinhal através de inflamação e perda de tecido⁹.

A maioria dos pacientes faz a transição da EMRR para a EMSP ao longo do tempo². Portanto, o início precoce da terapia é fundamental para que os pacientes ajudem a diminuir a taxa de progressão da incapacidade. A progressão da incapacidade mais frequentemente inclui – mas não se limita a – um impacto na deambulação, que pode levar a pacientes que precisam de auxílio para caminhar ou cadeira de rodas, disfunção da bexiga, declínio cognitivo⁵, e incapacidade de trabalhar^2.

A esclerose múltipla é uma doença crônica do sistema nervoso central que afeta cerca de 2,5 milhões de pessoas no Mundo²^. De forma geral, o curso clínico da doença pode ser dividido em três tipos principais: EMRR (Esclerose Múltipla de Remitente Recorrente), EMSP (Esclerose Múltipla Secundária Progressiva) e EMPP (Esclerose Múltipla Primária Progressiva).

A EMSP é a fase da doença na qual os sintomas e os déficits neurológicos pioram progressivamente a despeito do tratamento e pode ter como consequência além da piora da incapacidade física, prejuízo cognitivo, fadiga, depressão, redução da qualidade de vida, além da perda da capacidade laboral³.

Estima-se que há um aumento gradual da transição para progressão secundária em cerca de 25% dos pacientes com forma clínica remitente recorrente, e que em pacientes sem tratamento, 50% após 10 anos e 75% em 30 anos se tornam EMPS³,⁴.

“A esclerose múltipla quando não tratada pode impactar substancialmente a vida do paciente por conta das incapacidades progressivas e irreversíveis, em especial nas atividades motoras e cognitivas”, explica a neurologista Claudia Vasconcelos, Professora adjunta de Neurologia da Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro e coordenadora do ambulatório de neuroimunologia do Hospital Gaffree e Guinle.

Sobre o Siponimode (BAF312)

O siponimode é uma medicação oral moduladora e seletiva de subtipos específicos do receptor da esfingosina-1-fosfato (S1P)^5. Sua atuação no organismo se faz por meio da ligação ao receptor S1P1 existentes na superfície dos linfócitos, o que os impede de migrar para o interior do sistema nervoso central (SNC) dos pacientes com esclerose múltipla.

Com isso, pode-se dizer que a medicação atua com efeitos antiinflamatórios¹. O siponimode também entra no SNC e se liga ao receptor S1P5 em células específicas como oligodendrócitos e astrócitos^6. Ao se ligar a esses receptores, a medicação tem o potencial de modular a atividade celular diretamente dentro do sistema nervoso central e estudos pré-clínicos sugerem que ele pode prevenir a neurodegeneração sináptica e promover a remielinização no sistema nervoso central^7.

Sobre os estudos EXPAND e BOLD

O estudo EXPAND, randomizado de Fase III, mostrou que o siponimode reduz significativamente o risco de progressão da incapacidade e demonstrou resultados favoráveis em outras medidas relevantes da atividade e progressão da doença da EMSP¹. No início do estudo, mais de 50% dos pacientes precisavam de auxílio para caminhar¹.

• Siponimode é o primeiro e único tratamento especificamente aprovado para pacientes com esclerose múltipla secundária progressiva ativa (EMSP) em mais de 15 anos [1]

• Até 80% dos pacientes com EM remitente recorrente (EMRR) desenvolverão EMSP [2]; nova terapia atende necessidade crítica não atendida de pacientes com EMRR em transição e aqueles com EMSP ativa que fizeram a transição

• A aprovação é baseada no estudo de Fase III EXPAND, o maior estudo clínico controlado de pacientes com EMSP, que reduziu significativamente o risco de progressão da doença, incluindo impacto na incapacidade física e declínio cognitivo [3]

• Nova terapia foi aprovada com indicação em todo espectro da EM, para síndrome clinicamente isolada (CIS), EMRR e EMSP ativa, com a maioria dos pacientes não necessitando da observação de primeira dose.